Original Title: Coste-efectividad del cribado neonatal de los errores congénitos del metabolismo mediante espectrometría de masas en tándem

Authors' objectives: El objetivo de este estudio es determinar la ratio coste-efectividad de la implantación de la MS/MS para el cribado combinado de la PKU y del MCADD en los programas de cribado neonatal de los ECM de las Comunidades Autónomas españolas.

Authors' results and conclusions: Resultados La ratio coste-efectividad incremental (RCEI) media para un programa de cribado en España, con un único centro de cribado, es de 5.757 €/AVG, con un intervalo de confianza (IC) de 5.707 €/AVG a 5.808 €/AVG. En el caso de programas de cribado descentralizados en las comunidades autónomas con un numero de nacimientos anuales de 90.000-100.000, la RCEI es de 5.936 €/AVG [5.866 €/AVG; 5.986 €/AVG]. Sin embargo para comunidades autónomas con un número de nacimientos de 5.000/año o inferior, el RCEI es de 30.554 €/AVG [30.236 €/AVG; 30.877 €/AVG]. Las probabilidades de acertar en la decisión de implantar la MS/MS, para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVG, en territorios con números de nacimientos próximos a los citados anteriormente, son 100%, 100% y 43,3% respectivamente. Conclusiones La implantación de la MS/MS para el cribado neonatal de los ECM ofrece una ratio de coste-efectividad favorable cuando se utiliza para detectar simultáneamente la PKU y el MCADD. Cuando se disponga de evidencias de efectividad clínica para el cribado de otros ECM, su incorporación a los Programas de cribado con MS/MS contribuirá a mejorar la relación coste-efectividad. La ratio de coste-efectividad se hace más favorable cuanto mayor es el volumen anual de muestras neonatales a procesar con la MS/MS, manteniéndose más o menos constante a partir de los 30-40 mil neonatos anuales. Los resultados de este informe respaldan la implantación de esta tecnología para el cribado combinado de la PKU y el MCADD en las Comunidades Autónomas españolas en las que el número de nacidos vivos anuales, está por encima de 5.000. Los programas de cribado neonatal basados en MS/MS en ámbitos territoriales con menos de 5 mil neonatos por año, no alcanzan ratios de coste-efectividad favorables.

Authors' recommendations: El tamaño de la población es una variable determinante a la hora de tomar decisiones sobre la incorporación de la MS/MS para el cribado neonatal de los ECM en un determinado lugar; especialmente si se desea llevar a cabo una asignación de recursos eficiente. Por esto, las CC.AA. cuyo numero de nacimientos anuales está por debajo de los 5.000, podrían establecer acuerdos con otras CC.AA. geográficamente próximas, al objeto de compartir recursos y establecer mecanismos de coordinación que mejoren la eficiencia a la vez que se garantiza la calidad del programa de cribado. Incluso en aquellas CC.AA. con número de nacimientos superiores a los 5.000 anuales existe la posibilidad de mejorar la eficiencia en el diseño de los programas de cribado de ECM, compartiendo recursos con otras CC.AA. cercanas geográficamente que estuvieran igualmente interesadas en la mejora de la eficiencia. Así por ejemplo, Ceuta y Melilla podrían adherirse al programa de cribado andaluz, o las asociaciones entre cantabros y asturianos o entre navarros y riojanos tendrían todo el sentido. Es necesario alcanzar consensos sobre los esquemas organizativos que caracterizan a los programas de cribado neonatal de los ECM; incluyendo desde el lugar de toma de la muestra (hospital vs. centros de salud), momento de la toma de la muestra y de realización de las pruebas de MS/MS, y establecimiento de los puntos de corte para la interpretación de los resultados de la MS/MS. Cada una de estas variantes afectan tanto a la efectividad del programa (tasas de cobertura, validez de los resultados), como a sus costes; repercutiendo sobre su coste-efectividad. Sería oportuno favorecer el desarrollo de consensos sobre la acreditación de todos los laboratorios de cribado neonatal, cuyo alcance incluya todas las técnicas utilizadas para el cribado neonatal mediante procedimientos estandarizados como puede ser la norma UNE EN ISO 15189:”Laboratorios Clínicos: Requisitos particulares relativos a la calidad y la competencia”. El adecuado abordaje de cada uno de estos aspectos puede contribuir a la mejora de la calidad de los resultados y a la relación coste-efectividad del programa de cribado. La incorporación de otros ECM al programa de cribado neonatal debe basarse, además de en las capacidades de los equipamientos, en la capacidad global del programa de cribado de alterar de forma favorable el pronóstico de la enfermedad tras su detección e intervención de forma precoz1. Por ello siguen siendo necesarios estudios adicionales y de calidad que nos ayuden a establecer la sensibilidad y la especificidad de la MS/MS en la detección de otros ECM, evaluando la efectividad a largo plazo de las estrategias de diagnóstico y tratamiento convencional y del impacto potencial del diagnóstico precoz mediante esta tecnología.

Authors' methods: Se ha desarrollado un modelo de árbol de decisión compuesto por dos ramas principales. En una se representa un escenario en el cual se ha implantado la MS/MS para el cribado combinado de la PKU y MCADD, mientras que la otra rama representa un escenario sin MS/MS, por lo que el cribado no incluye el MCADD. La perspectiva del análisis es la del Sistema Nacional de Salud (SNS) y el horizonte temporal es el de toda la vida de los neonatos. Los parámetros del modelo se han obtenido de un programa de cribado neonatal implementado en España, de la literatura científica, y de recomendaciones de profesionales expertos en el seguimiento clínico de estas entidades. La medida de efectividad seleccionada en este estudio ha sido los años de vida ganados. La tasa de descuento aplicada fue del 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad estocástico y multivariante mediante el método de Monte Carlo, lo que ha permitido calcular las curvas de aceptabilidad, el beneficio neto sanitario y el valor esperado de la información perfecta.

Project Status: Completed

Year Published: 2008

URL for published report: https://sescs.es/coste-efectividad-del-cribado-neonatal-por-espectrometria-de-masas-en-tandem/

English language abstract: An English language summary is available

Publication Type: Full HTA

Country: Spain

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