Original Title: Cribado neonatal de la inmunodeficiencia combinada grave: análisis coste-efectividad

Authors' objectives: Objetivos principales: Informar sobre los estudios de coste-efectividad del cribado neonatal de la IDCG identificados tras la revisión sistemática de la literatura. Evaluar el coste-efectividad del cribado neonatal de la IDCG desde la perspectiva del SNS en España. Objetivos secundarios: Estimar el impacto presupuestario que supondría la incorporación del cribado neonatal de la IDCG en el SNS. Describir las consideraciones éticas, sociales, legales y organizacionales más relevantes en relación con la inclusión de esta tecnología.

Authors' results and conclusions: Resultados Revisión sistemática de estudios de coste-efectividad La búsqueda electrónica y manual permitió identificar e incluir seis evaluaciones económicas. Las perspectivas explicitadas fueron variadas, siendo la del sistema sanitario la más habitual. El horizonte temporal se definió como toda la vida del paciente. Como medida de resultado cinco estudios evaluaron AVG y tres estudios evaluaron AVAC. En cinco estudios las RCEI variaban de 14.352 € a 28.438 € por AVAC o por AVG (euros de España de 2019), es decir, están en el entorno de lo que se suele considerar coste-efectivo en la literatura para algunos países. Otro de los estudios estimó una RCEI muy elevada, 332.360 dólares canadienses por AVG (189.907 €/AVG). En este último estudio se concluye que el cribado neonatal de la IDCG no es coste-efectivo. En el resto de estudios se concluye que el cribado neonatal de la IDCG es coste-efectivo, aunque dos de ellos resaltan que hay incertidumbre en algunas pruebas científicas que afectan a los resultados del coste-efectividad y recomiendan un proyecto piloto para obtener datos más precisos en sus países (en Europa). Análisis de coste-efectividad e impacto presupuestario Teniendo en cuenta los parámetros utilizados en el modelo, el cribado neonatal permitiría diagnosticar entre 6,9 y 8,1 casos de IDCG, dependiendo de la incidencia de IDCG al año en España; disminuiría también el número de casos detectados tras síntomas y la mortalidad debida a IDCG. En comparación con la alternativa actual (no cribar), el cribado neonatal de la IDCG sería más costoso y más efectivo en términos de AVG y AVAC. Las RCEI estimadas están por debajo del umbral de coste-efectividad de 25.000 €/AVAC cuando el coste de la prueba de cribado es 4 € y por encima de dicho umbral cuando el coste es 6 €. Cuando el coste de la prueba de cribado es 5 € la RCEI está por debajo del umbral si asumimos una incidencia de la IDCG de 1:50.000 y por encima si asumimos una incidencia de 1:60.000. El análisis de sensibilidad muestra que la tasa de descuento, el coste de la prueba de cribado y la incidencia de la IDCG afectan notablemente a los resultados del modelo. Para unaincidencia de la IDCG de 1:50.000 y un coste de la prueba de cribado de 5 €, la probabilidad de que el cribado neonatal de la IDCG sea coste-efectivo estaríacercana al 40%. Esto es un reflejo de la incertidumbre en torno a la incidencia. Se estima que la inclusión de la IDCG en el programa de cribado neonatal en España supondría para el SNS un impacto presupuestario neto en 5 años de entre 27,9 millones de euros (siel coste de la prueba de cribado es 4 €) y 39,1 millones de euros (si el coste de la prueba es 6 €), cuando la incidencia de la IDCG 1:50.000. Aspectos organizativos, éticos, sociales y/o legales El cribado de IDCG cumple la mayoría de los criterios aceptados para guiar la selección de enfermedades susceptibles de ser incluidas en el programa de cribado neonatal. Los beneficios del cribado consisten en la reducción de la morbi-mortalidad y las discapacidades asociadas en los recién nacidos a quienes se detecte IDCG y la reducción de la carga familiar y social. La supervivencia es muy elevada cuando el trasplante se realiza antes de los 4 meses de vida y no hay historia previa de infección. En cuanto a los riesgos, los falsos positivos y la detección de formas variantes de la enfermedad u otros subtipos de linfopenia de células T secundarias podrían conllevar preocupación y ansiedad en los padres, así como pruebas adicionales que no hubieran sido necesarias de no realizarse el cribado. Sin embargo, algunos recién nacidos se beneficiarán del diagnóstico temprano de estas patologías encontradas de forma adicional. El cribado poblacional de la IDCG es factible y tiene una trayectoria de implementación ampliaen el mundo. En Cataluñase incluyó la IDCG en su programa de cribado neonatal desde enero de 2017. La implementación del cribado para IDCG requiere la valoración de la existencia de recursos para el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad de forma precoz puesto que los retrasos pueden influir en el pronóstico de los recién nacidos. Además, se requiere la revisión de requisitos organizacionales, de calidad y de información. No se ha encontrado ninguna consideración legal relevante que suponga una barrera para la implementación del cribado neonatal de la IDCG. Conclusiones La mayoría de las evaluaciones económicas publicadas concluyen que el cribado neonatal de la IDCG parece ser coste-efectivo aunque existe incertidumbre. Los dos estudios realizados previamente en Europa, en Reino Unido y Países Bajos, recomiendan estudios piloto con el fin de conocer la incidencia de la enfermedad, ya que este es un parámetro clave que condiciona el coste-efectividad. La evaluación económica realizada para España, comparando el cribado neonatal de la IDCG con la alternativa de no cribar desde la perspectiva del SNS, estima varias RCEI que, dependiendo de la incidencia de la IDCG y del coste unitario de la prueba de cribado, entre otros factores, están por encima o por debajo del umbral de coste-efectividad o disponibilidad máxima a pagar por un AVAC. Cuando el coste de la prueba de cribado es 4 € (o menos), incluir la IDCG en el programa de cribado neonatal es una opción coste-efectiva para un umbral de 25.000 €/AVAC. Cuando el coste de la prueba de cribado es 6 € (o más), incluir la IDCG en el programa de cribado neonatal no es una opción coste-efectiva para un umbral de 25.000 €/AVAC. Cuando el coste de la prueba de cribado está en torno a 5 €, el coste-efectividad del cribado neonatal de la IDCG depende de la incidencia de la IDCG asumida, siendo coste efectiva si es 1:50.000 y no coste-efectiva si es 1:60.000. Todos estos resultados deben ser analizados teniendo en cuenta la alta incertidumbre debido al desconocimiento de la incidencia real de la IDCG en España. Se estima que la introducción de la IDCG en el programa de cribado neonatal tendría un impacto presupuestario neto en 5 años para el SNS que varía de 27,9 millones de euros (incidencia de la IDCG 1:50.000, coste de la prueba de cribado 4 €) a 39,1 millones de euros (incidencia de la IDCG 1:50.000, coste de la prueba de cribado 6 €).

Authors' recommendations: Suponiendo que la incidencia de la IDCG en España fuera 1:50.000, la introducción de esta enfermedad en el programa de cribado neonatal sería recomendable desde el punto de vista del coste-efectividad y teniendo en cuenta una disponibilidad a pagar máxima de 25.000 €/AVAC, siempre y cuando el coste de la prueba por determinación fuera 5 € o menos. Suponiendo que la incidencia de la IDCG en España fuera 1:60.000, la introducción de esta enfermedad en el programa de cribado neonatal sería recomendable desde el punto de vista del coste-efectividad y teniendo en cuenta una disponibilidad a pagar máxima de 25.000 €/AVAC, siempre y cuando el coste de la prueba por determinación fuera 6 € o menos. Si la incidencia de la IDCG en España fuera inferior a 1:60.000, la introducción de esta enfermedad en el programa de cribado neonatal no sería recomendable desde el punto de vista del coste-efectividad y teniendo en cuenta una disponibilidad a pagar máxima de 25.000 €/AVAC. Puesto que el coste-efectividad del cribado neonatal de la IDCG y el impacto presupuestario que supondría para el SNS dependen del coste unitario de la prueba de cribado, se recomienda establecer mecanismos de negociación centralizados o coordinados que garanticen un coste por determinación eficiente, sostenible y similar en todo el territorio nacional, independiente del número de pruebas realizadas. De implementarse el cribado neonatal de la IDCG en el programa nacional, se recomienda evaluar su coste-efectividad e impacto en el medio y largo plazo.

Authors' methods: Revisión sistemática de estudios de coste-efectividad Se realizó una revisión sistemática de estudios de coste-efectividad del cribado neonatal de la IDCG. En febrero de 2019 se realizó una búsqueda sistemática en las bases de datos electrónicas MEDLINE, EMBASE y Web of Science desde la fecha de inicio en cada base de datos hasta ese momento. Se utilizaron filtros de evaluaciones económicas; no se aplicaron restricciones por idiomas ni limitación temporal en la búsqueda. Dos revisores seleccionaron de forma independiente los estudios. Se seleccionaron evaluaciones económicas completas en las que se comparaba cribado poblacional de la IDCG mediante la técnica de qPCR para la cuantificación de TREC o TREC+KREC frente a no cribado en neonatos. Para ser incluidos, las medidas de resultado debían ser la ratio coste-efectividad incremental (RCEI) o los costes y efectividades de las alternativas en comparación. Solo se incluyeron estudios en español o inglés. Se evaluó la calidad metodológica de los estudios incluidos mediante los criterios de Drummond et al. La extracción de datos de los estudios incluidos fue llevada a cabo por un revisor y comprobada por un segundo revisor. Las discrepancias entre revisores fueron resueltas por consenso o con la ayuda de un tercer revisor. La información recopilada fue resumida a través de una síntesis narrativa con tabulación de resultados de los estudios incluidos. Análisis de coste-efectividad e impacto presupuestario Se realizó la adaptación a nuestro contexto de la evaluación económica publicada por Chilcott et al. Este estudio fue elegido para la adaptación a España tras valorar su relevancia y credibilidad, y contactar con los autores del modelo. Se trata de un árbol de decisión donde se evaluó el cribado neonatal de la IDCG mediante cuantificación de TREC frente a no cribar. La población de estudio son todos los neonatos nacidos en España en un año. El horizonte temporal es toda la vida del paciente. El análisis se realiza desde la perspectiva del SNS, donde solo se incluyen costes directos sanitarios. Las medidas de resultados son AVG y AVAC. Los parámetros epidemiológicos y de uso de recursos se tomaron fundamentalmente de las mismas fuentes utilizadas por Chilcott et al. y fueron validadas por un equipo de expertos españoles, aunque en la medida de lo posible se utilizaron datos disponibles de estudios realizados en población española. Los costes unitarios provienen de fuentes españolas. Los costes se expresaron en euros de 2019. Los resultados se combinaron mediante la RCEI, la cual se comparó con el umbral de coste-efectividad recientemente estimado para España por Vallejo et al. entre 20.000 y 25.000 €/AVAC. Se realizaron análisis de sensibilidad determinísticos y probabilísticos. De forma complementaria se realizó un análisis de impacto presupuestario que informa del coste que supondría para el SNS la incorporación de la IDCG al programa nacional de cribado neonatal en España. Aspectos organizativos, éticos, sociales, legales y relacionados con los pacientes Se realizaron búsquedas sistemáticas de artículos en las siguientes bases de datos electrónicas: MEDLINE, EMBASE y Web of Science. Se establecieron criterios de inclusión y exclusión. La extracción de datos de los documentos incluidos fue llevada a cabo utilizando hojas electrónicas en formato Word diseñadas ad hoc. Se realizó una revisión narrativa para la redacción de los resultados teniendo en cuenta criterios de relevancia, coherencia y triangulación de datos y/o fuentes.

Project Status: Completed

Year Published: 2020

URL for published report: http://sescs.es/cribado-neonatal-de-la-inmunodeficiencia-combinada-grave-analisis-coste-efectividad/

English language abstract: An English language summary is available

Publication Type: Full HTA

Country: Spain

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